Real World Evidence (studi di Outcome Research, Real World Evidence reports, PDTA, costi assistenziali delle patologie)
Real World Evidence

 

Contesto e razionale

La disponibilità di nuovi farmaci, i processi di market assess e e le procedure di rimborsabilità sono già ora, e lo saranno sempre di più in futuro, legate e correllate alla disponibilità di dati di Real World Evidence.
Questo scaturisce da alcuni elementi e analisi di fondo:

  • lo studio clinico controllato (RCT) rimane lo strumento di ricerca più potente per verificare la reale efficacia di un trattamento;
  • tuttavia i risultati dell’RCT si riferiscono ad una popolazione selezionata (criteri di esclusione) con la esclusione delle comorbidità e delle patologie concomitanti, per un periodo di trattamento e di osservazione definito e limitato nel tempo;
  • dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio e la rimborsabilità da parte delle Agenzie Regolatorie, il farmaco nella normale pratica clinica (Real world) viene impiegato su pazienti diversi da quelli arruolati nelle RCT, in quanto affetti da comorbidità e polipatologie, per una diversa durata di trattamento e con differenti variabili del contesto assistenziale ed organizzativo che differenzia profondamente l’RCT dalla pratica clinica corrente.

Tutti questi elementi pongono il problema della reale trasferibilità e attribuibilità dei risultati degli RCT alla popolazione trattata nella normale pratica clinica.

Risulta evidente e ampiamente documentato in letteratura che le diverse condizioni di impiego nel “Real world” possono generare un profilo di efficacia e di tollerabilità che può risultare completamente diverso da quello originato dagli RCT.

Pertanto l’RCT è in grado di dimostrare l’efficacia di un nuovo trattamento in condizioni controllate ma l’effectiveness va definita nelle condizioni reali di utilizzo e quindi nel Real world.

In ragione di ciò, risulta evidente che l’approvazione di un farmaco da parte della FDA e dell’EMA avrà sempre di più in futuro la caratteristica di una “conditional approval” ai fini della ammissione al mercato e la eventuale rimborsabilità da parte delle Agenzie nazionali, ma solo la RWE originata dagli studi osservazionali post-approval potrà verificare la reale efficacia e quindi portare alla ridefinizione nel tempo delle condizioni di accesso, di prezzo e di rimborsabilità dei nuovi trattamenti.

RCT-RWE-Value Based Pricing sono da considerare parte integrante dello stesso processo di sviluppo di un farmaco o di una nuova tecnologia, per poter governare le sfide derivanti dalla complessità delle nuove terapie, dai prezzi molto elevati e dalla necessità per i sistemi sanitari di assicurare l’equilibrio economico.

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